APLICAÇÃO DA TERAPIA GÊNICA IN VIVO PARA O TRATAMENTO DE MUCOPOLISSACARIDOSE

Hirisdiane Bezerra Alves; Fernanda De Sousa Araújo; Suriane Suren Camargo De Oliveira; Hirisleide Bezerra Alves

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Título do Trabalho

Autores

Hirisdiane Bezerra Alves
Fernanda De Sousa Araújo
Suriane Suren Camargo De Oliveira
Hirisleide Bezerra Alves

Modalidade

Resumo

Área temática

Genética e Biologia Molecular

País da Publicação

Brasil

Idioma da Publicação

Português

Página do Trabalho

https://www.even3.com.br/anais/iv-congresso-de-biomedicina-da-regiao-nordeste-i-jornada-de-hematologia-e-hemoterapia-do-nordeste-344269/760932-aplicacao-da-terapia-genica-in-vivo-para-o-tratamento-de-mucopolissacaridose

ISBN

978-65-272-0871-6

Palavras-Chave

Mucopolissacaridose, Terapia gênica, Enzimas.

Resumo

Introdução: Mucopolissacaridoses (MPS) constituem um grupo heterogêneo de doenças caracterizadas pela deficiência de alguma enzima lisossomal envolvida na degradação de glicosaminoglicanos (GAGs). Estes, por sua vez, controlam a organização estrutural da matriz extracelular dos tecidos conjuntivos, modulam as atividades dos fatores de crescimento e processos de mobilidade e adesão celular, como o crescimento axonal, a proliferação, morfogênese e a apoptose. Dessa forma, uma deficiência na degradação dos mesmos, com consequente acúmulo, conduz a várias alterações sistêmicas. Todas as mucopolissacaridoses são doenças autossômicas recessivas, com exceção da MPS II que é ligada ao X. Objetivo: Apresentar a terapia gênica como forma de tratamento para mucopolissacaridoses. Material e Método: Trata-se de uma revisão sistemática, na qual as bases de dados do LILACS, MEDLINE e SCIELO foram consultadas para levantamento de artigos publicados em periódicos indexados open acess, sem restrição de data. Na estratégia de busca, foram utilizados os descritores: Mucopolissacaridoses; Terapia gênica; Enzimas. Entre 17 artigos encontrados, 6 foram utilizados, sendo empregados como critérios de inclusão artigos em português e inglês, relacionados ao tema. Resultados: Os GAGs parcialmente ou não degradados são dermatan sulfato (DS), heparan sulfato (HS), keratan sulfato (KS) e chondroitin sulfato (CS), cujo acúmulo pode ser único ou combinado, de acordo com a etapa de degradação afetada. Os sinais clínicos dependem da enzima deficitária e do tipo de GAG acumulado nos órgãos afetados. As MPS caracterizam-se por morbidade multivisceral, organomegalia, disostose múltipla e anomalias faciais, apresentando manifestações no SNC, com uma neurodegeneração severa. A terapia gênica se baseia na transferência de genes com propósito terapêutico, baseada no conceito de que a expressão de um gene exógeno (transgene) é capaz de modificar o fenótipo das células ou tecidos alvo, suprindo o defeito enzimático. Introduz-se um vetor apropriado no organismo, seja localmente ou sistematicamente, o qual precisa encontrar seu tecido alvo, penetrar nas células e ao atingir o núcleo, o transgene deve ser transcrito, o seu RNA mensageiro traduzido na proteína terapêutica. A proteína interagindo com seu receptor induzirá o efeito biológico apropriado, resultando nos benefícios terapêuticos desejados. A empregabilidade da terapia gênica para o tratamento das mucopolissacaridoses visa induzir a produção das enzimas lisossomais envolvidas na degradação dos GAGs, a fim de limitar os danos resultantes. Conclusão: O princípio da terapia gênica apresenta vantagens sobre outros tipos de terapia, que incluem: correção da causa genética da doença; tratamento específico das células e tecidos afetados e tratamento em longo prazo após uma única aplicação. Esses princípios teóricos fazem deste um tratamento promissor, indicado para a terapêutica de erros inatos do metabolismo.

Título do Evento: IV CONGRESSO DE BIOMEDICINA DA REGIÃO NORDESTE I JORNADA DE HEMATOLOGIA E HEMOTERAPIA DO NORDESTE
Cidade do Evento: Fortaleza
Título dos Anais do Evento: Anais do Congresso de Biomedicina da Região Nordeste - Quarta Edição
Nome da Editora: Even3
Meio de Divulgação: Meio Digital

Como citar

ALVES, Hirisdiane Bezerra et al.. APLICAÇÃO DA TERAPIA GÊNICA IN VIVO PARA O TRATAMENTO DE MUCOPOLISSACARIDOSE.. In: Anais do Congresso de Biomedicina da Região Nordeste - Quarta Edição. Anais...Fortaleza (CE) Fábrica de Negócios, 2023. Disponível em: https//www.even3.com.br/anais/iv-congresso-de-biomedicina-da-regiao-nordeste-i-jornada-de-hematologia-e-hemoterapia-do-nordeste-344269/760932-APLICACAO-DA-TERAPIA-GENICA-IN-VIVO-PARA-O-TRATAMENTO-DE-MUCOPOLISSACARIDOSE. Acesso em: 27/06/2025