ANEMIA FALCIFORME E USO DA TERAPIA GÊNICA (TÉCNICA CRISPR-CAS9)

Maria Vitória Damasceno Barbosa

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Título do Trabalho

Autores

Maria Vitória Damasceno Barbosa

Modalidade

Resumo

Área temática

Genética e Biologia Molecular

País da Publicação

Brasil

Idioma da Publicação

Português

Página do Trabalho

https://www.even3.com.br/anais/iv-congresso-de-biomedicina-da-regiao-nordeste-i-jornada-de-hematologia-e-hemoterapia-do-nordeste-344269/760525-anemia-falciforme-e-uso-da-terapia-genica-(tecnica-crispr-cas9)

ISBN

978-65-272-0871-6

Palavras-Chave

Anemia Hemolítica, Terapia Genética, Proteína 9 associada á CRISPR...

Resumo

A anemia falciforme é uma doença de caráter genético, frequente, em indivíduos de origem africana, mas não exclusiva. É originada por uma mutação no cromossomo 11, que resulta na substituição de um ácido glutâmico pela valina na posição 6 da extremidade N-terminal na cadeia da globina, dando origem à hemoglobina S, o que leva a alterações na sua produção e morfologia dos eritrócitos tornando essa doença em um problema mundial de saúde. Em condições de hipóxia, o eritrócito adquire forma semelhante à de uma foice, daí o nome falciforme, há uma estimativa de cerca de 30 mil brasileiros com a doença falciforme no Brasil, sendo Norte e Nordeste as regiões onde há maior incidência. Objetivo: avaliar a técnica da terapia gênica com uso do CRISP_CARS9, discorrer sobre tratamentos e analisar perspectivas futuras. Metodologia: Trata-se de uma revisão narrativa que busca compreender as experiências narrando contextos de pesquisa científica a metodologia parte por conhecer e compreender o tratamento de anemia falciforme e técnica CRISPRCAS9 . Resultado: a doença tem cura, através de transplante alogênico de medula óssea, a grande dificuldade é um doador compatível e o paciente atender aos critérios de elegibilidade. No entanto, os atuais tratamentos para a anemia falciforme não são o suficiente para diminuir a taxa de mortalidade e aumentar a qualidade de vida em pacientes, especialmente em razão da variabilidade clínica em decorrência da complexidade de sua fisiopatologia. Essas possibilidades ainda estão sendo estudadas, porém é uma revolução genética por sua perspectiva potência de cura e a capacidade do melhoramento genético por meio da correção de genes alterados (mutados), ou modificações específicas que tenham como alvo o tratamento terapêutico. Permitindo o uso de vetores para a entrega de material extra cromossômica em células ,contudo o CRISPR/CAS9 tem se mostrado uma técnica promissora contra a anemia falciforme, nesses estudos foram analisados ensaios in vitro onde avaliam-se a capacidade de correção da mutação no gene HBB em cultura de células hematopoiéticas. Na edição genética se usa diferentes nucleasses ZFN, CRISPR/CAS9 e TALEN, cada desses sistemas identifica uma região específica para sua atuação no genoma por pareamento de nucleotídeos. No molde de DNA ocorre reparo por recombinação homóloga resultando a incorporação do segmento desejado, a “edição” genética. O uso desse mecanismo molecular de RNA e outras manipulações genéticas com a indução de níveis de HbF, surgem para remissão da anemia falciforme e outras talassemias. Conclusão :a inda é necessária uma sequência de pesquisas para manter e garantir a qualidade e veracidade dos tratamentos e sua ampla utilização, analisando seu custo-benefício e sua compatibilidade.

Título do Evento: IV CONGRESSO DE BIOMEDICINA DA REGIÃO NORDESTE I JORNADA DE HEMATOLOGIA E HEMOTERAPIA DO NORDESTE
Cidade do Evento: Fortaleza
Título dos Anais do Evento: Anais do Congresso de Biomedicina da Região Nordeste - Quarta Edição
Nome da Editora: Even3
Meio de Divulgação: Meio Digital

Como citar

BARBOSA, Maria Vitória Damasceno. ANEMIA FALCIFORME E USO DA TERAPIA GÊNICA (TÉCNICA CRISPR-CAS9).. In: Anais do Congresso de Biomedicina da Região Nordeste - Quarta Edição. Anais...Fortaleza (CE) Fábrica de Negócios, 2023. Disponível em: https//www.even3.com.br/anais/iv-congresso-de-biomedicina-da-regiao-nordeste-i-jornada-de-hematologia-e-hemoterapia-do-nordeste-344269/760525-ANEMIA-FALCIFORME-E-USO-DA-TERAPIA-GENICA-(TECNICA-CRISPR-CAS9). Acesso em: 18/06/2025