ANÁLISE DA TERAPIA GÊNICA NO TRATAMENTO DE ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA

Thiago Luís Marques Lopes; Luís Teófilo Marques Lopes

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Trabalho

Título do Trabalho

ANÁLISE DA TERAPIA GÊNICA NO TRATAMENTO DE ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA

Autores

Thiago Luís Marques Lopes
Luís Teófilo Marques Lopes

Modalidade

Resumo simples

Área temática

Neurogenética

Data de Publicação

08/05/2024

País da Publicação

Brasil

Idioma da Publicação

Português

Página do Trabalho

https://www.even3.com.br/anais/1-congresso-nacional-de-neurologia-multidisciplinar-412958/791086-analise-da-terapia-genica-no-tratamento-de-esclerose-lateral-amiotrofica

ISBN

978-65-272-0466-4

Palavras-Chave

Doença neurodegenerativa. Terapia gênica. Esclerose Lateral Amiotrófica.

Resumo

Introdução: A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa progressiva debilitante e fatal, que afeta neurônios motores superiores e inferiores. Tal condição é caracterizada por fraqueza progressiva e por hiperreflexia, o que compromete consideravelmente a qualidade de vida dos pacientes acometidos por ela. Vários tratamentos vêm sendo desenvolvidos para combater essa doença. Dentre eles, está a terapia gênica, a qual vem se mostrando bastante promissora. Nesse sentido, sendo esta pesquisa relevante por existirem poucos estudos sobre essa temática, sua justificativa se dá pela intenção de melhor compreender como se dão as terapias gênicas no que diz respeito à ELA. Objetivo: Analisar a terapia gênica no tratamento de esclerose lateral amiotrófica. Metodologia: Trata-se de uma revisão integrativa fundamentada em pesquisas nas bases de dados MEDLINE, EMBASE, LILACS e SciELO, com a utilização dos descritores “Genetic Therapy”, “Genetics” e “Amyotrophic Lateral Sclerosis” combinados mediante o operador booleano “AND”. Foram selecionados estudos disponíveis em suas versões completas, publicados em inglês, português ou espanhol, entre 2019 e 2023. Após triagens por etapas, excluindo os trabalhos do tipo revisão e os que não tinham relação direta com os descritores supracitados, foram selecionados 10 artigos que abordavam a terapia gênica no tratamento de esclerose lateral amiotrófica. Resultados: A priori, viu-se que a causa genética mais frequente de ELA é uma expansão de hexanucleotídeo em uma região não codificadora do gene C9orf72. Terapias gênicas baseadas em oligonucleotídeos antisense (OAS) apresentaram o potencial de atenuar seletivamente esses transcritos patológicos. Ainda, os OAS demonstraram um relevante potencial na amenização dos efeitos da SOD1 mutada, a qual é responsável por mais de 10% dos casos de ELA familiar. Além disso, estudos demonstraram que os RNAs guiados por CRISPR-Cas9 têm o potencial de fornecer um silenciamento preciso e eficaz na doença genética da ELA. Por fim, um estudo demonstrou que o fator neurotrófico neuregulina 1 apresenta-se como um elemento genético importante na atenuação dos efeitos da ELA por atuar no desenvolvimento e na manutenção axonal e neuromuscular. Considerações finais: Pode-se afirmar, portanto, que a terapia gênica é, de fato, uma ferramenta promissora no tratamento da ELA. Entretanto, é lícito pontuar que mais estudos devem ser feitos, a fim de aprimorar, cada vez mais, os conhecimentos atuais.

Título do Evento: I CONGRESSO NACIONAL DE NEUROLOGIA MULTIDISCIPLINAR
Título dos Anais do Evento: Anais do Congresso Nacional de Neurologia Multidisciplinar
Nome da Editora: Even3
Meio de Divulgação: Meio Digital

Como citar

LOPES, Thiago Luís Marques; LOPES, Luís Teófilo Marques. ANÁLISE DA TERAPIA GÊNICA NO TRATAMENTO DE ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA.. In: Anais do Congresso Nacional de Neurologia Multidisciplinar. Anais...Sete Lagoas(MG) Online, 2024. Disponível em: https//www.even3.com.br/anais/1-congresso-nacional-de-neurologia-multidisciplinar-412958/791086-ANALISE-DA-TERAPIA-GENICA-NO-TRATAMENTO-DE-ESCLEROSE-LATERAL-AMIOTROFICA. Acesso em: 12/05/2025