USO DA TECNOLOGIA CRISPR-CAS9 PARA O TRATAMENTO DE ANEMIA FALCIFORME E Β-TALASSEMIA

Alice Gianesini Lemos Ribeiro; Maria Raquel Costa Martins; Catherine Bueno Domingueti

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Trabalho

Título do Trabalho

USO DA TECNOLOGIA CRISPR-CAS9 PARA O TRATAMENTO DE ANEMIA FALCIFORME E Β-TALASSEMIA

Autores

Alice Gianesini Lemos Ribeiro
Maria Raquel Costa Martins
Catherine Bueno Domingueti

Modalidade

Varginha - Trabalho de Conclusão de Curso

Área temática

Varginha - Biomedicina

Data de Publicação

23/02/2026

País da Publicação

Brasil

Idioma da Publicação

pt-BR

Página do Trabalho

https://www.even3.com.br/anais/xxiii-seminario-iniciacao-cientifica-xix-simposio-pesquisa-unifenas/991335-uso-da-tecnologia-crispr-cas9-para-o-tratamento-de-anemia-falciforme-e-%3f-talassemia

ISBN

978-65-272-1133-4

Palavras-Chave

Anemia falciforme, ß-talassemia, CRISPR-Cas9, Ética, Desordem genética.

Resumo

A anemia falciforme e a ß-talassemia são duas das principais desordens genéticas do sangue, afetando milhões de pessoas em todo o mundo. Ambas as condições são causadas por mutações no DNA que resultam em alterações na produção e função das hemoglobinas, as proteínas responsáveis pelo transporte de oxigênio no sangue. A anemia falciforme, por exemplo, leva à produção de hemoglobina S, que altera a forma dos glóbulos vermelhos, transformando-os em células rígidas com formato de foice. Essas células deformadas podem obstruir os vasos sanguíneos, causando dor intensa, crises de anemia e uma série de complicações severas. A ß-talassemia, por outro lado, resulta de uma produção deficiente de hemoglobina ß, causando uma anemia crônica que exige transfusões sanguíneas frequentes. Ambas as doenças têm um impacto profundo na qualidade de vida dos pacientes, muitas vezes exigindo tratamentos caros e invasivos, além de cuidados médicos constantes. Nos últimos anos, a tecnologia de edição genética CRISPR-Cas9 emergiu como uma ferramenta revolucionária no campo da medicina genética. Essa tecnologia oferece a possibilidade de corrigir diretamente as mutações genéticas responsáveis por condições como a anemia falciforme e a ß-talassemia. Funcionando como uma endonuclease "tesoura molecular", o CRISPR-Cas9 pode cortar o DNA em pontos específicos, permitindo a inserção ou substituição de sequências genéticas, corrigindo assim as deficiências que levam a essas desordens. O potencial de aplicar essa tecnologia para tratar doenças genéticas tem despertado grande interesse na comunidade científica, pois oferece uma solução mais eficaz e duradoura em comparação com os tratamentos atuais, que geralmente são paliativos e focam no manejo dos sintomas, sem resolver a causa subjacente da doença. O objetivo deste estudo será explorar o potencial terapêutico do CRISPR-Cas9 no tratamento da anemia falciforme e da ß-talassemia, com foco nos avanços científicos, nas implicações éticas e nas perspectivas futuras dessa abordagem. Ao analisar estudos recentes, pretende-se avaliar como a edição genética pode transformar o tratamento dessas doenças, oferecendo a possibilidade de cura em vez de apenas aliviar os sintomas. Além do impacto científico, também será discutida a dimensão social, já que o sucesso dessa tecnologia pode reduzir a dependência de tratamentos contínuos, como as transfusões sanguíneas e melhorar significativamente a qualidade de vida dos pacientes. Para alcançar esses objetivos, este trabalho será conduzido através de uma revisão bibliográfica, consultando artigos científicos e estudos clínicos recentes sobre a aplicação do CRISPR-Cas9 na correção de mutações genéticas responsáveis pela anemia falciforme e pela ß-talassemia. As fontes serão obtidas de bases de dados reconhecidas, como PubMed, Scielo e Google Acadêmico. Além disso, serão analisados os desafios éticos que envolvem a edição genética em humanos, abordando questões como segurança, eficácia e as possíveis consequências de longo prazo dessa tecnologia. A combinação desses aspectos permitirá uma visão abrangente sobre o futuro do tratamento dessas desordens genéticas e o papel que o CRISPR-Cas9 pode desempenhar na medicina de precisão.

Título do Evento: XXIII Seminário de Iniciação Científica e XIX Simpósio de Pesquisa da UNIFENAS
Cidade do Evento: Alfenas
Título dos Anais do Evento: Anais do XXIII Seminário de Iniciação Científica e XIX Simpósio de Pesquisa da Unifenas
Nome da Editora: Even3
Meio de Divulgação: Meio Digital

Como citar

RIBEIRO, Alice Gianesini Lemos; MARTINS, Maria Raquel Costa; DOMINGUETI, Catherine Bueno. USO DA TECNOLOGIA CRISPR-CAS9 PARA O TRATAMENTO DE ANEMIA FALCIFORME E Β-TALASSEMIA.. In: Anais do XXIII Seminário de Iniciação Científica e XIX Simpósio de Pesquisa da Unifenas. Anais...Alfenas(MG) UNIFENAS, 2024. Disponível em: https//www.even3.com.br/anais/xxiii-seminario-iniciacao-cientifica-xix-simposio-pesquisa-unifenas/991335-USO-DA-TECNOLOGIA-CRISPR-CAS9-PARA-O-TRATAMENTO-DE-ANEMIA-FALCIFORME-E-%3f-TALASSEMIA. Acesso em: 26/05/2026