SPINRAZA®... ESPERANÇA!

João Lino Biezus; Gustavo Daniel Riffel König; Ronaldo Filipe Roegelin; ADILCE INÊS HERMES BENELLI

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Trabalho

Título do Trabalho

SPINRAZA®... ESPERANÇA!

Autores

João Lino Biezus
Gustavo Daniel Riffel König
Ronaldo Filipe Roegelin
ADILCE INÊS HERMES BENELLI

Modalidade

Ensino Médio - Informativo

Área temática

Ciências da Saúde

Data de Publicação

03/10/2019

País da Publicação

Brasil

Idioma da Publicação

Português

Página do Trabalho

https://www.even3.com.br/anais/sepeifcconcordia2019/175370-spinraza%ae-esperanca

ISSN

2317-8671

Palavras-Chave

Amiotrofia espinhal, doença degenerativa, nusinersena.

Resumo

O Spinraza® é, atualmente, a única alternativa de acesso para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal, AME, doença degenerativa que debilita o sistema nervoso até o ponto de o paciente não conseguir se mover ou mesmo respirar. A doença afeta um em cada 10 mil bebês nascidos. É causada por mutações no gene de sobrevida do neurônio motor 1 (survival motor neuron 1 - SMN1), e é herdada em um padrão autossômico recessivo tornando-se a segunda desordem autossômica recessiva fatal, levando a óbito 50% dos lactentes em torno dos sete meses de idade e 95% até os 17 meses. Esse trabalho além de levantar e divulgar informações sobre a doença, objetivou entender a atuação do medicamento disponibilizado e determinar possíveis ganhos aos pacientes submetidos à terapia. As informações foram coletadas a partir de artigos científicos publicados, matérias de jornais e contato com associações e famílias de portadores. O Spinraza® é um oligonucleotídeo que se liga especificamente no pré-RNA do gene SMN2, promovendo aumento da inclusão do éxon 7, com resultante elevação dos níveis da proteína funcional SMN. O medicamento é comercializado pela empresa Biogen e é administrado via intratecal, a cada 15 dias, por três doses, depois mais uma aplicação após 30 dias e posteriormente a cada 4 meses. As pesquisas clínicas com o medicamento demonstraram que quanto mais precocemente for iniciado o tratamento melhor é o efeito. As crianças com AME tipo 1 que receberam o medicamento passaram a adquirir funções motoras que não teriam se não tivessem tomado o medicamento, como sustentar a cabeça, sentar e até mesmo andar. Quando o medicamento é administrado antes que a doença comece a se manifestar melhor é seu efeito, e as crianças evoluem com apenas leves sintomas da doença. As pesquisas em crianças com AME tipos 2 e 3 também demonstraram resultados promissores, e igualmente indicaram que quanto mais cedo o tratamento for iniciado melhor é o resultado. Estima-se mais de 10.000 portadores no país, porém o alto custo inviabiliza o acesso dos portadores à medicação. São atualmente 230 pacientes no Brasil fazendo uso de forma judicializada, 02 (dois) em Concórdia - SC. Recentemente duas portarias foram publicadas com relação ao tratamento: a portaria de incorporação do Spinraza® no Sistema Único de Saúde - SUS publicada em 24/04/2019 (SCTIE/MS no 24), delimitando no seu art. 1o o tratamento somente em pacientes tipo I que não estejam em ventilação invasiva permanente, o que restringe em muito o acesso da maioria dos portadores do mesmo tipo ao tratamento, já a portaria 1.297 de 11/06/2019 institui projeto piloto de acordo de compartilhamento de risco para oferecer acesso ao medicamento Spinraza® para tratamento da AME tipos II e III também via SUS, algo inédito no país.

Título do Evento: Semana de Ensino, Pesquisa e Extensão 2019
Cidade do Evento: Concórdia
Título dos Anais do Evento: Anais da Semana de Ensino, Pesquisa e Extensão do IFC Campus Concórdia
Nome da Editora: Even3
Meio de Divulgação: Meio Digital

Como citar

BIEZUS, João Lino et al.. SPINRAZA®... ESPERANÇA!.. In: Anais da Semana de Ensino, Pesquisa e Extensão do IFC Campus Concórdia. Anais...Concórdia(SC) IFC Campus Concórdia, 2019. Disponível em: https//www.even3.com.br/anais/sepeifcconcordia2019/175370-SPINRAZA%ae-ESPERANCA. Acesso em: 10/07/2025