DOENÇAS RARAS DEVEM SER TRATADAS DE FORMA DISTINTA NAS DECISÕES DE COBERTURA DOS SISTEMAS DE SAÚDE? UMA OVERVIEW DE REVISÕES

Livia Fernandes Probst; Everton Nunes da Silva; Renata Cristina Ferreira Rola; Jorge Otávio Maia Barreto; Viviane Karoline da Silva Carvalho; Ivan Ricardo Zimmermann; Avila Teixeira Vidal; MARISA DA SILVA SANTOS

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Trabalho

DOI

10.29327/9786527223283.1357585

Título do Trabalho

DOENÇAS RARAS DEVEM SER TRATADAS DE FORMA DISTINTA NAS DECISÕES DE COBERTURA DOS SISTEMAS DE SAÚDE? UMA OVERVIEW DE REVISÕES

Autores

Livia Fernandes Probst
Everton Nunes da Silva
Renata Cristina Ferreira Rola
Jorge Otávio Maia Barreto
Viviane Karoline da Silva Carvalho
Ivan Ricardo Zimmermann
Avila Teixeira Vidal
MARISA DA SILVA SANTOS

Modalidade

Roda de Conversa

Área temática

Sínteses de Evidências e Outras Estratégias de Tradução do Conhecimento

Data de Publicação

15/04/2026

País da Publicação

Brasil

Idioma da Publicação

pt-BR

Página do Trabalho

https://www.even3.com.br/anais/ii-seminario-internacional-avaliacao-politicas-publicas-saude/1357585-doencas-raras-devem-ser-tratadas-de-forma-distinta-nas-decisoes-de-cobertura-dos-sistemas-de-saude-uma-overview

ISBN

978-65-272-2328-3

Palavras-Chave

Doenças Raras; Sistemas de Saúde; Tomada de Decisões; Equidade em Cobertura

Resumo

Introdução: Há uma literatura crescente demandando flexibilidade nos critérios de tomada de decisão para doenças raras ou ultrarraras, dadas as suas especificidades, abrangendo a comprovação de evidências científicas (avaliação de tecnologias em saúde), critérios de eficiência (disponibilidade a pagar), governança do processo deliberativo e implementação (contratos de compartilhamento de risco). Objetivos: Mapear e sintetizar critérios diferenciados em doenças raras nas decisões de cobertura e identificar a adoção desses critérios por agências de ATS em diferentes tipos de sistemas de saúde. Metodologia: Foi conduzida uma overview de revisões, em conformidade com as recomendações da Cochrane para overviews. As buscas (agosto de 2025) abarcaram MEDLINE, CINAHL, Embase, Scopus, Web of Science, Cochrane Library e Epistemonikos, além de literatura cinzenta de agências e Ministérios da Saúde (INAHTA/RedETSA). Os critérios de elegibilidade foram definidos a partir do acrônimo PCC: População — doenças raras; Conceito — critérios propostos ou aplicados para decisões de cobertura/desinvestimento; Contexto — âmbito sistêmico (nacional ou regional). A triagem e a extração foram realizadas em dupla, com formulário padronizado, e a qualidade metodológica das revisões foi avaliada pelo checklist JBI. Não foram conduzidas meta-análises nem novas avaliações GRADE. O protocolo foi registrado prospectivamente no PROSPERO: CRD420251115351. Resultados: De 2.261 registros, 17 revisões incluídas (10 sistemáticas, 7 de escopo). As definições de doença rara variam entre limiares e critérios como gravidade e ausência de alternativas. O uso de critérios tradicionais (efetividade/eficácia, segurança, custo-efetividade, impacto orçamentário) foi heterogêneo e alinhado ao tipo de sistema: universais usam conjuntos mais amplos e estruturados (com limiares e avaliação de qualidade); meritocráticos priorizam custo-efetividade e vantagem terapêutica; residuais aplicam critérios seletivos. Critérios adicionais aparecem de modo desigual: gravidade, raridade, participação de pacientes, vias especializadas, equidade/solidariedade e benefícios socioeconômicos. Nenhuma revisão avaliou viés de relato ou certeza por GRADE, reduzindo a confiança nos achados. Conclusões/Considerações finais: Abordagens para cobertura em doenças raras variam entre países e modelos de sistema, com incorporação crescente, ainda que desigual, de critérios além da custo-efetividade. A ausência de avaliação de viés de relato e de certeza nas revisões limita a força e a aplicabilidade das conclusões. São necessários marcos claros, contextuais e transparentes, com participação sistemática de pacientes e tratamento explícito de equidade.

Título do Evento: II Seminário Internacional de Avaliação em Políticas Públicas em Saúde: Contribuições da Ciência da Implementação
Cidade do Evento: São Paulo
Título dos Anais do Evento: Anais do II Seminário Internacional de Avaliação de Políticas Públicas de Saúde: Contribuições da Ciência da Implementação
Nome da Editora: Even3
Meio de Divulgação: Meio Digital
DOI

Como citar

PROBST, Livia Fernandes et al.. DOENÇAS RARAS DEVEM SER TRATADAS DE FORMA DISTINTA NAS DECISÕES DE COBERTURA DOS SISTEMAS DE SAÚDE? UMA OVERVIEW DE REVISÕES.. In: Anais do II Seminário Internacional de Avaliação de Políticas Públicas de Saúde: Contribuições da Ciência da Implementação. Anais...Sao Paulo(SP) FSP USP, 2. Disponível em: https//www.even3.com.br/anais/ii-seminario-internacional-avaliacao-politicas-publicas-saude/1357585-DOENCAS-RARAS-DEVEM-SER-TRATADAS-DE-FORMA-DISTINTA-NAS-DECISOES-DE-COBERTURA-DOS-SISTEMAS-DE-SAUDE-UMA-OVERVIEW. Acesso em: 14/06/2026